Forex News
FDA يمنح TN-401 من Tenaya تصنيف RMAT
منحت إدارة الغذاء والدواء الأميركية تصنيف RMAT لعلاج TN-401 من Tenaya Therapeutics، وهو علاج جيني تجريبي لمرض ARVC الناتج عن طفرات PKP2.
- منحت FDA تصنيف العلاج الطبي التجديدي المتقدم (RMAT) لعلاج TN-401.
- TN-401 علاج جيني تجريبي قائم على ناقل AAV9 يُطوَّر لعلاج ARVC الناتج عن طفرات جين PKP2.
- تمثل طفرات PKP2 نحو 40% من حالات ARVC، ويُقدَّر عدد المصابين بأكثر من 70,000 شخص في الولايات المتحدة.
- حصل TN-401 سابقاً على تصنيفي Orphan Drug وFast Track من FDA، إضافة إلى تصنيف PRIME من الوكالة الأوروبية للأدوية.
- استندت Tenaya في طلب تصنيف RMAT إلى بيانات عُرضت في اجتماع ASGCT السنوي في مايو 2026.
قرار FDA
منحت إدارة الغذاء والدواء الأميركية تصنيف العلاج الطبي التجديدي المتقدم (RMAT) لعلاج TN-401.
يُعرَّف هذا التصنيف بأنه برنامج معجّل من FDA يهدف إلى تسهيل تطوير ومراجعة علاجات الطب التجديدي للحالات الخطيرة التي تشير الأدلة السريرية الأولية إلى إمكانية تلبيتها احتياجات طبية غير ملباة.
استندت Tenaya في طلبها إلى بيانات عُرضت في اجتماع ASGCT السنوي في مايو 2026.
عن TN-401
TN-401 علاج جيني تجريبي قائم على ناقل AAV9 يُطوَّر لعلاج ARVC الناتج عن طفرات جين PKP2.
تمثل طفرات PKP2 نحو 40% من حالات ARVC، ويُقدَّر عدد المصابين بهذا المرض بأكثر من 70,000 شخص في الولايات المتحدة.
يُشخَّص المرض عادة قبل سن الأربعين.
حصل TN-401 سابقاً على تصنيفي Orphan Drug وFast Track من FDA، إضافة إلى تصنيف PRIME من الوكالة الأوروبية للأدوية (EMA).
يحظى تطوير TN-401 بدعم جزئي من منحة قدمها معهد California Institute for Regenerative Medicine (CIRM).
تصريح الرئيس التنفيذي
تصنيف RMAT يؤكد استمرار اعتراف الجهات التنظيمية بخطورة مرض ARVC المرتبط بـ PKP2. كما يعكس قدرة علاج TN-401 الجيني على تغيير مسار المرض من خلال معالجة سببه الأساسي.
— فراز علي، الرئيس التنفيذي لشركة Tenaya Therapeutics
بيانات تجربة RIDGE-1
تجربة RIDGE-1 دراسة متعددة المراكز، مفتوحة التسمية، تُجرى بنظام تصعيد الجرعة في الولايات المتحدة والمملكة المتحدة، وتستهدف تسجيل ما يصل إلى خمسة عشر بالغاً.
تحمل التجربة معرّف NCT06228924.
أظهرت البيانات الأولية تحسّناً في مقاييس متعددة للاستقرار الكهربائي للقلب، بما في ذلك انخفاض معدلات PVCs وNSVTs.
سجلت التجربة انخفاضات ذات دلالة سريرية في المعدلات اليومية لهذه الاضطرابات، إلى جانب سجل تحمّل مواتٍ.
تعتزم Tenaya الإفصاح عن بيانات إضافية من RIDGE-1 خلال الربع الرابع.
دراسة التاريخ الطبيعي
تحمل دراسة RIDGE للتاريخ الطبيعي معرّف NCT06311708.
السهم وخطوط التطوير
تُتداول أسهم Tenaya Therapeutics تحت الرمز NASDAQ: TNYA.
تشمل خطوط تطوير الشركة أيضاً TN-201، وهو علاج جيني لاعتلال عضلة القلب الضخامي المرتبط بطفرات MYBPC3.